Moderna anuncia os resultados provisórios de um teste de Fase 1/2 de ácido pós-molesil propiônico


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No dia 19 (horário local), a Moderna anunciou os resultados provisórios de um ensaio clínico de Fase 1/2 de seu candidato à terapia de mRNA com ácido propiônico (PA) para a American Association for Genetic + Cell Therapy 2023. (ASGCT) Entrevista Anual))’.


Um ensaio clínico global de fase I em andamento é um estudo aberto, multicêntrico e com dose otimizada para avaliar a segurança, a farmacologia e a farmacocinética do mRNA-3927 em participantes com 1 ano de idade ou mais com ácido propiônico geneticamente confirmado (ClinicalTrials.gov ID : NCT04159103).


De acordo com a empresa, o estudo usa uma abordagem de escalonamento de dose para avaliar a administração intravenosa de mRNA-3927. O regime de dosagem inicial foi de 0,3 mg/kg por via intravenosa a cada 3 semanas, com doses subsequentes administradas a cada 2 semanas. Os participantes que concluírem o estudo de otimização de dose (10 doses) são elegíveis para continuar o tratamento no estudo aberto (NCT05130437). Os endpoints primários são segurança e tolerabilidade, e os endpoints secundários e exploratórios incluem farmacologia, avaliação de potenciais biomarcadores plasmáticos e frequência e duração de eventos de descompensação metabólica (MDE).





Até o momento, um total de 16 pacientes receberam mRNA-3927 em cinco combinações de dose. Dos 15 participantes, 11 completaram o estudo e se inscreveram no estudo de extensão aberto e 5 foram tratados com mRNA-3927 por 1 ano ou mais. A maioria dos participantes que relataram descompensação metabólica (MDE) nos 12 meses anteriores ao tratamento com mRNA-3927 não teve incidência de descompensação metabólica após o tratamento com mRNA-3927 ou foi baixa.

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Um total de mais de 280 doses foram administradas em ambos os estudos, representando mais de 13 anos de tratamento de pacientes. Não houve descontinuações do estudo devido a toxicidade específica da dose ou eventos adversos relacionados ao tratamento. Reações adversas relacionadas ao tratamento foram relatadas em 15 participantes e reações adversas relacionadas a medicamentos foram relatadas em 9 participantes. Reações adversas graves foram relatadas em 8 participantes, mas a maioria estava relacionada ao ácido propiônico e não ao mRNA-3927. Seis participantes relataram reações adversas leves relacionadas à infusão, mas a maioria dos casos ocorreu com a primeira dose.


“Continuamos a ver resultados encorajadores para o mRNA-3927 à medida que entramos em uma fase de expansão de dose que avaliará ainda mais a segurança e a eficácia e determinará as doses recomendadas para futuros estudos clínicos”, disse Kyle Hollin, vice-presidente sênior e gerente geral de Terapêutica e Oncologia, Moderna: “Este estudo é o primeiro resultado clínico de uma terapia de mRNA de substituição de proteína intracelular, e até agora conseguimos atender 13 pacientes. Os pacientes contribuíram para esse resultado e agradecemos muito a família e a equipe de pesquisa e esperamos continuar os esforços para explorar o potencial terapêutico da plataforma de mRNA para o ácido propiônico e outras doenças raras”.

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