A criança, que começou a andar por volta dos 16 meses, apresentava um andar estranho. No hospital, a criança foi diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) aos dois anos de idade. É uma doença que enfraquece gradativamente os músculos de todo o corpo e, quando ocorre, torna-se uma doença assustadora que deixa você incapacitado. Não havia remédio disponível. A partir dos oito anos, a criança teve dificuldade para andar sozinha e precisou usar cadeira de rodas. Porém, quando completei 16 anos, pude usar o novo medicamento terapêutico Spinraza.
Os critérios de cobertura do seguro saúde local para o Spinraza, tratamento para atrofia muscular espinhal, lançado pela primeira vez no mundo pela empresa americana de biogenia Biogen em dezembro de 2016, foram ampliados a partir de outubro. A Biogen Korea realizou uma conferência de imprensa no dia 2 de novembro para apresentar as implicações da expansão da cobertura de reembolso do Spinraza para médicos, pacientes e empresas farmacêuticas.
A atrofia muscular espinhal, uma doença hereditária, é uma doença rara em que o gene SMN1 deixa de funcionar, dificultando a deglutição ou a respiração, levando à morte se não for tratada. A principal causa é a perda dos nervos motores devido à deficiência da proteína SMN.
Spinraza, desenvolvido pela Biogen, é um tratamento administrado diretamente no sistema nervoso central, causa raiz da doença, por meio de terapia de injeção intratecal. No ano passado, cerca de US$ 1,8 bilhão (cerca de 2,41 trilhões de won) foram vendidos em todo o mundo.
No entanto, até agora, nem todos conseguiram usar este medicamento facilmente. Esse tratamento geralmente é administrado uma vez a cada quatro meses e o custo de uma dose é de cerca de 92,36 milhões de won.
Embora os benefícios do seguro saúde tenham sido introduzidos na Coreia em 2019, até o final de setembro, era necessário provar que os sintomas apareceram antes dos 3 anos de idade para obter os benefícios do seguro. Houve significativa insatisfação entre os pacientes que não conseguiram receber benefícios por causa desse limite. Mesmo entre os médicos que trabalham nesta área, estas condições têm levado a limitações no tratamento de pacientes.
A chave para esta expansão do padrão de benefícios do Spinraza é a remoção do “requisito de idade para crianças menores de 3 anos”. Os pacientes que desenvolvem sintomas após os 3 anos de idade podem agora iniciar o tratamento com Spinraza com reembolso. A barreira ao aumento dos preços dos medicamentos foi reduzida. Ao implementar um sistema de cálculo especial e um sistema de limite de desembolso que reduz a carga sobre pacientes com doenças raras e graves incuráveis que exigem altas despesas médicas desembolsadas, o custo desembolsado anual pago pelos pacientes é de aproximadamente 870.000 KRW a 7,8 milhões de KRW dependendo dos critérios.
Park Hyung-jun, professor de neurologia do Gangnam Severance Hospital, disse neste dia: “Antes da introdução de novos medicamentos como o Spinraza, não havia tratamento que pudesse ser usado para diagnóstico em ambientes clínicos, mas após o desenvolvimento de novos medicamentos com medicamentos, o tratamento medicamentoso básico tornou-se possível e os pacientes alcançaram indicadores normais de desenvolvimento ou “vários casos de tratamento foram confirmados em que a função motora melhorou, como permitir que as pessoas realizassem movimentos que não conseguiam fazer antes”.
O Professor Park disse: “Como resultado da análise do caso de um paciente que recebe Spinraza desde os 16 anos e está atualmente recebendo a décima sexta dose, o índice clínico melhorou de 16 pontos na primeira vez para 28 pontos na décima sexta vez. .” Tempo.” Este é o nível em que os pacientes podem realizar movimentos como sentar, engatinhar e ajoelhar por conta própria por meio do tratamento medicamentoso. Ele disse: “Não pode atingir o nível de correr ou subir escadas, mas do ponto de vista do paciente é é uma grande mudança porque a qualidade de vida muda com o tratamento medicamentoso.
O Professor Park disse: “Os pacientes que não eram cobertos pelo Spinraza contavam apenas com tratamentos auxiliares, como a terapia de reabilitação, portanto, com esta expansão do critério de cobertura, eles poderão receber também terapia medicamentosa básica, o que terá o efeito de melhorando a função motora e a qualidade de vida.” “Espero que sim”, disse ele.
Do ponto de vista das empresas farmacêuticas, a expansão da cobertura do seguro de saúde também é importante. Isso ocorre porque o valor do tratamento é reconhecido nesta medida. Como o aumento das receitas está diretamente ligado às vendas, a implementação de seguros de saúde é uma tarefa importante para as empresas farmacêuticas.
Spinraza é o tratamento de primeira linha para a atrofia muscular espinhal, que é muito rara no campo das doenças raras e possui dados de pesquisas clínicas e evidências clínicas de longo prazo, disse Choi Jeong-nam, diretor-gerente da divisão médica da Biogen Korea. Ele acrescentou: “Essa expansão do padrão de pagamento abre um novo horizonte. Ele será aberto”.
Recentemente, à medida que as empresas farmacêuticas globais competem para lançar tratamentos para a atrofia muscular espinhal, são esperadas mudanças no paradigma do tratamento e no panorama do mercado de medicamentos. Na Coreia, a concorrência começou a sério com a entrada do Spinraza da Biogen, do Zolgensma da Novartis e do ICRISDI da Roche no mercado de reembolso.
O Zolgensma da Novartis, que é coberto pelo seguro de saúde depois da Biogen, é a primeira terapia genética para a atrofia muscular espinhal. Foi desenvolvido para prevenir a progressão da doença através da administração intravenosa uma vez na vida. Se o medicamento não for coberto pelo seguro saúde, o preço do medicamento por dose será de 2 bilhões de won, mas como está coberto pelo seguro saúde desde setembro do ano passado, a carga do paciente foi reduzida para um máximo de cerca de 6 milhões de won . O Evrysd da Roche, que foi recentemente reembolsado no mês passado, é um novo medicamento que é tomado por via oral uma vez ao dia na dose recomendada com base na idade e no peso. Se o seguro saúde não for aplicado, sabe-se que o preço do medicamento chega a cerca de 300 milhões de won.
☞Atrofia muscular espinhal (SMA)
É uma doença que causa atrofia e fraqueza muscular como resultado da perda de neurônios motores na medula espinhal e na glândula pituitária. Ocorre quando as células do corno anterior da medula espinhal degeneram devido a uma deficiência da proteína do neurônio motor (SMN). É dividido em quatro tipos, tipos 1 a 4, dependendo de quando os sintomas aparecem. O tipo 3, em que os sintomas aparecem após os 18 meses de idade, é classificado como tipo 3a se o início ocorrer antes dos 3 anos de idade, e tipo 3b se o início ocorrer após os 3 anos de idade. Os pacientes do tipo 3b, assim como os pacientes do tipo 3a, perdem a função motora com o tempo e podem apresentar dificuldades de locomoção ou fraqueza muscular. Até o final de setembro, o tipo 3b estava excluído da cobertura do seguro saúde devido ao seu início relativamente tardio e à incerteza sobre o benefício clínico da terapia medicamentosa.
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